Gépi Tanulás Kutatás, Tudomány, AI az Orvostudományban, Generatív AI
Az Eli Lilly 2,75 milliárd dollárt fektet AI-alapú gyógyszerfejlesztésbe az Insilico-val
A generatív AI bizonyította, hogy képes szöveget, képeket, hangot, videót és kódot előállítani. A világ legértékesebb gyógyszeripari vállalata milliárdokat tesz arra, hogy gyógyszereket is tud termelni. A gyógyszeripari óriás Eli Lilly akár 2,75 milliárd dollárt is hajlandó fizetni az Insilico Medicine-nek, egy hongkongi biotechnológiai vállalatnak, amely generatív AI-t alkalmaz gyógyszerkutatási folyamatában. Kezdetben a Lilly 115 millió dollárt fizet exkluzív jogokért, hogy olyan, még emberen nem tesztelt gyógyszereket fejlesszen és értékesítsen, amelyekről nem adtak információt, míg a további kifizetések fejlesztési, szabályozási és kereskedelmi mérföldkövekhez kötöttek – jelentette a Fierce Biotech. Ez a harmadik megállapodás a cégek között, egy 2023-as AI szoftverlicenc és egy 2025 novemberi 100 millió dolláros kutatási együttműködés után.
A 2014-ben alapított Insilico AI-t használva 28 gyógyszerjelöltet fejlesztett ki, amelyeknek nagyjából fele klinikai vizsgálatokon van. A legfejlettebb, a Rentosertib, az idiopátiás tüdőfibrózist (IPF) célozza, egy olyan betegséget, amelyben a hegesedés fokozatosan csökkenti a tüdőfunkciót. Egy 2a fázisú vizsgálat (egy korai, kis léptékű hatékonysági teszt) pozitív eredményeket mutatott. Egy második gyógyszer, a Garutadustat, amelyet gyulladásos bélbetegség kezelésére szánnak, 2026 januárjában lépett be a 2a fázisba.
Egy új gyógyszer kifejlesztése általában 10-15 évet vesz igénybe, és több mint 2 milliárd dollárba kerül, és a jelöltek mintegy 86 százaléka nem jut el a jóváhagyásig. Egyre több gyógyszerfejlesztő alkalmaz AI-t a folyamat gyorsítására. Egy szakmailag lektorált elemzés 2025 közepéig 173 AI-alapú gyógyszerprogramot katalogizált a klinikai szakaszokban. Mindazonáltal egyetlen AI által felfedezett gyógyszer sem kapott még szabályozási jóváhagyást. A 2. fázisba jutó gyógyszerjelöltek 70 százaléka nem jut el a következő fázisba, beleértve a BenevolentAI és a Recursion Pharmaceuticals AI által tervezett gyógyszereit is.
Az AI gyorsítja a gyógyszerfejlesztést, de még meg kell látni, hogy ezek a gyorsított vegyületek magasabb arányban jutnak-e át a klinikai vizsgálatokon, mint a hagyományos módon fejlesztettek.
- A célpontok megtalálására az Insilico a PandaOmics nevű eszközt használja a biológiai adatkészletek, publikált kutatások, szabadalmak, klinikai vizsgálatok és támogatási pályázatok elemzésére. A Deep learning modellek rangsorolják a jelölt célpontokat a betegséghez való relevanciájuk, gyógyszercélpontként való alkalmasságuk és újszerűségük szerint. Az IPF esetében a PandaOmics a TNIK-et, egy a hegesedésben részt vevő fehérjét azonosította, amely az IPF-re és kapcsolódó betegségekre jellemző, mint első számú jelöltet. Korábban senki sem próbálta meg kezelni az IPF-et a TNIK blokkolásával.
- A TNIK blokkolására szolgáló molekula tervezéséhez a csapat a Chemistry42-t használta. Körülbelül 30 generatív modell futott párhuzamosan, hogy jelölt molekuláris struktúrákat állítsanak elő, mindegyiket optimalizálva a kötési erősségre, toxicitásra, oldhatóságra és egyéb tulajdonságokra. A tudósok több körben értékelték és finomították az eredményeket. A folyamat egy vezető molekulát eredményezett, miután az Insilico kevesebb mint 80 vegyületet szintetizált és tesztelt. A hagyományos gyógyszerkutatásban a csapatok gyakran 200 000 és 1 millió közötti létező vegyületet szűrnek át, mielőtt több száz jelöltet szintetizálnak és tesztelnek.
- A célpontok azonosításától a preklinikai biztonsági tesztelésre kész molekulák szintetizálásáig eltelt idő körülbelül 18 hónap volt, szemben a tipikus öt-hat évvel. Ez a tempó stabil maradt az Insilico több mint 20 programja során 2021 és 2024 között, amelyek mindegyike körülbelül 60-200 molekulát szintetizált és tesztelt egy preklinikai jelölt megtalálásához.
Miért fontos?
Az Insilico gyógyszerfejlesztési folyamata azt sugallja, hogy a generatív AI képes megbirkózni a tudomány egyik legnehezebb problémájával: egy olyan molekula megtalálása, amely egy adott fehérjéhez kötődik, felszívódik a szervezetben, nem toxikus és segít a betegeknek. A Rentosertib 2a fázisú vizsgálatában a legmagasabb dózist szedő résztvevők átlagosan 98,4 milliliterrel növelték az erőltetett vitális kapacitásukat (a tüdőfunkció mérőszáma), míg a placebót szedők 20,3 milliliterrel csökkentek. Ez korai, de konkrét bizonyíték arra, hogy az AI által generált gyógyszerek segíthetnek a betegeknek.