Áttörést jelentő génterápia 75 százalékkal lassítja a Huntington-kór előrehaladását
A tudósok ígéretes eredményeket közöltek egy kisméretű klinikai vizsgálatból, amely szerint egy új génterápia három év alatt 75%-kal csökkentette a Huntington-kór előrehaladását a kezeletlen betegekhez képest. Bár a tanulmány bátorító eredményeket hozott, a kutatók megjegyzik, hogy a kis mintaszám és a kezelés összetettsége – amely 2 millió dolláros vagy annál is magasabb költséggel járó agyműtétet igényel – egyelőre korlátozhatja a hozzáférhetőséget.
- Három év alatt 75%-kal csökkenti a Huntington-kór előrehaladását.
- A vizsgálati eredmények a kezelt betegeket a kezeletlen kontrollcsoportokkal hasonlították össze.
- Az alkalmazáshoz összetett agyműtétre van szükség a bejuttatáshoz.
- A kezelési költségeket betegenként 2 millió dollárra vagy többre becsülik.
- A kis mintaszám miatt további, széles körű validálásra van szükség.
Miért fontos?
Ez az áttörés reményt nyújt egy eddig gyógyíthatatlan és pusztító genetikai betegség kezelésére, még ha a széles körű elérhetőségre még várni is kell. ---
Kapcsolódó hírek