Egyedi CRISPR eszköz kezeli sikeresen a ritka gyermekkori érbetegséget
Tudósok egy egyedi CRISPR génszerkesztő eszközt fejlesztettek ki, amely sikeresen kezeli az MSMDS nevű ritka gyermekkori betegséget, amely agyvérzést, érszakadást és halált okoz a fiatal betegeknél. Az áttörést jelentő terápia egyetlen genetikai hibát javít ki, miközben elkerüli a nem kívánt DNS-módosításokat, és egérmodellekben négyszeresére növelte a túlélést.
Miért fontos?
Mivel a klinikai vizsgálatok már folyamatban vannak, ez a precíziós megközelítés potenciálisan más érbetegségek kezelésében is segíthet. ---
Kapcsolódó hírek