CSAK JÓ HÍREK
Az első személyre szabott CRISPR génterápia segített egy babának megtenni az első lépéseket
Egy évvel ezelőtt az orvosok még nem voltak biztosak abban, hogy KJ Muldoon túléli a csecsemőkort. Miután ő lett az első ember, aki személyre szabott CRISPR génszerkesztési terápiát kapott, most otthon teszi meg az első lépéseit. A Philadelphiai Gyermekkórházban végzett egyedi kezelés egy ritka anyagcsere-betegséget célzott meg, amely a babáknál gyakran halálos kimenetelű. Muldoon esete most megkérdőjelezi a hagyományos gyógyszer-engedélyezési modelleket, és utat mutat a kutatóknak a személyre szabott génterápiák kiterjesztéséhez más, ritka betegségben szenvedő gyermekek számára.
- Egy ritka és jellemzően halálos kimenetelű anyagcsere-betegséget célzott meg csecsemőknél
- A Philadelphiai Gyermekkórházban (Children's Hospital of Philadelphia) végezték a kezelést
- Ez volt az első alkalom, hogy személyre szabott CRISPR terápiát alkalmaztak egyetlen betegnél
- A páciens sikeresen elérte a járás fejlődési mérföldkövét
Miért fontos?
Muldoon esete kihívás elé állítja a hagyományos gyógyszer-engedélyezési modelleket, és útitervet ad a kutatóknak a személyre szabott génterápiák kiterjesztéséhez más ritka betegségben szenvedő gyermekek számára is.