Az első személyre szabott CRISPR génterápia segített egy babának megtenni az első lépéseket

Egy évvel ezelőtt az orvosok még nem voltak biztosak abban, hogy KJ Muldoon túléli a csecsemőkort. Miután ő lett az első ember, aki személyre szabott CRISPR génszerkesztési terápiát kapott, most otthon teszi meg az első lépéseit. A Philadelphiai Gyermekkórházban végzett egyedi kezelés egy ritka anyagcsere-betegséget célzott meg, amely a babáknál gyakran halálos kimenetelű. Muldoon esete most megkérdőjelezi a hagyományos gyógyszer-engedélyezési modelleket, és utat mutat a kutatóknak a személyre szabott génterápiák kiterjesztéséhez más, ritka betegségben szenvedő gyermekek számára.