VASÁRNAPI TUDOMÁNY
Az első génterápia helyreállítja a hallást süket betegeknél, megkapja az FDA engedélyét
Az Otarmeni névre keresztelt áttörő génterápia helyreállítja a hallást az otoferlin süketséggel született gyermekeknél. Ez egy ritka állapot, amelyet egyetlen hibás gén okoz, és amely megakadályozza a belső fület abban, hogy a hangot az agyba továbbítsa. Klinikai vizsgálatokban a kezelt betegek 80%-a hallott implantátum nélkül, és körülbelül 30%-uk teljesen normális hallást ért el.
Miért fontos?
Ez potenciálisan megnyithatja az utat a hallásvesztés több mint 150 ismert genetikai okának kezeléséhez. ---